La ricerca italiana sulle malattie del sangue continua a fare passi avanti puntando sempre di più su cure personalizzate, meno invasive e con un impatto ridotto sulla qualità della vita dei pazienti. Attualmente sono circa 17mila i pazienti coinvolti negli studi clinici coordinati da Gimema, il gruppo cooperativo italiano che da anni rappresenta uno dei riferimenti principali nel campo dell’ematologia.
I risultati più recenti sono stati presentati a Roma durante la Terza riunione nazionale promossa dalla Fondazione Gimema – Franco Mandelli Onlus, dove sono emersi dati importanti soprattutto sulle strategie “chemio-free” e sulla medicina di precisione.
“Oggi non basta più aumentare la sopravvivenza: bisogna migliorare concretamente la qualità di vita dei pazienti, limitando tossicità, ricoveri e conseguenze sociali delle terapie”, ha spiegato Marco Vignetti, presidente della Fondazione Gimema.
Tumori del sangue, gli studi più rilevanti
Tra gli studi più rilevanti presentati, quello sulle neoplasie mieloproliferative in fase blastica, considerate tra le forme più aggressive di tumore del sangue. In questi casi la combinazione tra chemioterapia e venetoclax ha mostrato risposte cliniche significative e durature anche nei pazienti più fragili, con una sopravvivenza post-trapianto superiore all’80%.
Risultati incoraggianti anche nella leucemia mieloide acuta: grazie all’associazione di venetoclax con la terapia standard, oltre il 60% dei pazienti è riuscito ad accedere al trapianto allogenico di cellule staminali.
La situazione sulla leucemia promielocitica acuta
Sul fronte della leucemia promielocitica acuta, invece, Gimema ha confermato l’efficacia dei protocolli completamente chemio-free basati su Atra e triossido di arsenico. Secondo i dati presentati, i pazienti trattati con queste terapie possono oggi raggiungere un’aspettativa di vita paragonabile a quella della popolazione generale.
Per la prima volta al mondo, inoltre, è stata dimostrata la superiorità di una strategia totalmente priva di chemioterapia anche nei pazienti adulti affetti da leucemia acuta linfoblastica Philadelphia positiva.
Importanti novità arrivano anche dalla leucemia linfatica cronica. Uno studio osservazionale ha raccolto i dati di oltre 10mila pazienti trattati in più di cento centri di ematologia italiani dal 2010 a oggi, contribuendo alla costruzione di uno dei database europei più grandi dedicati alla malattia.
Qualità della vita: i medici sottostimano i sintomi
Durante l’incontro è stato presentato anche uno studio che ha acceso l’attenzione sul tema della qualità della vita dei pazienti con tumori del sangue, evidenziando una forte discrepanza tra i sintomi percepiti dai malati e quelli riportati dai clinici.
L’analisi, una delle prime al mondo a valutare direttamente gli effetti collaterali precoci delle terapie Car-T nei linfomi aggressivi attraverso le testimonianze dei pazienti, ha mostrato dati significativi. La sottovalutazione da parte dei medici varia dal 43% per la fatigue fino al 91% per la perdita dei capelli. Anche sintomi gastrointestinali come nausea, diarrea e perdita di appetito risultano spesso non riconosciuti, così come il dolore generale, non riportato nel 68% dei casi segnalati dai pazienti.
“Lo studio della qualità della vita è molto complesso perché richiede strumenti standardizzati e validati anche dal punto di vista culturale e linguistico”, ha spiegato Vignetti. “Negli anni è esistita una certa diffidenza verso questi dati, considerati troppo soggettivi. In realtà si sono dimostrati estremamente accurati nel fotografare lo stato di salute reale del paziente”.
Secondo gli esperti, la percezione del proprio benessere da parte del malato può diventare un elemento prognostico importante tanto quanto gli esami di laboratorio o quelli di biologia molecolare. Un aspetto sempre più decisivo anche nella scelta delle terapie più adatte.