Una singola somministrazione elimina la necessità di cure frequenti
Pochi giorni fa, presso il Centro Emofilia del Policlinico di Milano, è stata effettuata su un paziente italiano la prima somministrazione della terapia genica approvata per l’emofilia B, denominata etranacogene dezaparvovec.
Il trattamento e i suoi benefici
Il trattamento, somministrato tramite un’unica infusione endovenosa, consente al fegato di riprendere la produzione del fattore della coagulazione mancante, riducendo così la dipendenza da terapie continue e dalle trasfusioni. “Si tratta di un traguardo significativo nella cura dell’emofilia B”, sottolinea Flora Peyvandi, direttrice della Struttura Complessa di Medicina Interna – Emostasi e Trombosi del Policlinico di Milano.
La terapia, recentemente approvata dall’Agenzia Italiana del Farmaco, è ora disponibile tramite il Servizio sanitario nazionale. Il trattamento utilizza un virus inattivato come vettore per introdurre nelle cellule epatiche il gene che consente la produzione del fattore IX, fondamentale per la coagulazione.
Le parole del presidente FedEmo
“Per la comunità emofilica è un passaggio di grande rilevanza – afferma Cristina Cassone, presidente della Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo). – La possibilità di affrontare la malattia con una sola infusione rappresenta un cambiamento radicale, capace di alleggerire l’impatto della terapia e garantire maggiore tranquillità ai pazienti e ai loro familiari”.