Una nuova terapia sperimentale potrebbe rivoluzionare il trattamento delle gravi lesioni alla cornea. Un recente studio clinico, pubblicato su Nature Communications, dimostra che un innovativo trapianto di cellule staminali oculari è sicuro, efficace e in grado di ripristinare la superficie corneale nel 93% dei pazienti coinvolti.
In particolare, il trattamento è stato testato su 14 pazienti affetti da gravi danni alla cornea. Seguiti per 18 mesi, hanno mostrato tassi di successo totali o parziali straordinari: il 50% presentava una cornea completamente ripristinata già dopo tre mesi, percentuale salita al 79% a 12 mesi e al 77% a 18 mesi.
Come funziona la terapia Calec
Il trattamento si chiama coltivazione di cellule epiteliali limbari autologhe (Calec) ed è stato sviluppato presso il Mass Eye and Ear, parte del sistema sanitario Mass General Brigham. La procedura prevede:
- il prelievo di cellule staminali da un occhio sano tramite biopsia;
- la loro coltivazione in laboratorio per 2-3 settimane, fino a formare un innesto di tessuto cellulare;
- il trapianto chirurgico dell’innesto nell’occhio danneggiato.
Questa tecnica consente di rigenerare la superficie della cornea anche in pazienti per i quali il trapianto tradizionale non è possibile.
Un risultato senza precedenti con le cellule staminali
“I primi risultati dimostravano che la terapia Calec era sicura e fattibile”, ha dichiarato la dottoressa Ula Jurkunas, ricercatrice principale dello studio e docente ad Harvard. “Oggi possiamo affermare che è anche altamente efficace: in oltre il 90% dei casi, abbiamo ottenuto un miglioramento visivo, in alcuni casi completo”.
Il trattamento ha anche dimostrato un ottimo profilo di sicurezza: non si sono registrati eventi avversi gravi né nell’occhio donatore né in quello ricevente, fatta eccezione per un singolo caso di infezione batterica legato all’uso prolungato di lenti a contatto.
Una nuova speranza per chi ha lesioni corneali gravi
Attualmente, Calec è ancora una terapia sperimentale e non è disponibile negli ospedali, ma si tratta di un passo fondamentale verso l’approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA). Questo studio è il primo al mondo finanziato dal National Eye Institute per una terapia con cellule staminali applicata all’occhio umano.
La cornea, infatti, è la parte più esterna e trasparente dell’occhio, indispensabile per una visione nitida. Le cellule staminali limbari, presenti nel bordo corneale (il limbo), sono essenziali per il suo mantenimento. Quando vengono distrutte da traumi, infezioni o ustioni, il trapianto di cornea diventa inefficace. La terapia Calec rappresenta la prima vera alternativa per questi pazienti, spesso destinati a una progressiva perdita della vista.
Il futuro: terapie allogeniche per curare più pazienti
Il team guidato dalla dottoressa Jurkunas lavora ora a una versione allogenica della terapia, che utilizzi cellule staminali da donatori deceduti. Questo permetterebbe di trattare anche i pazienti con lesioni in entrambi gli occhi.
“Il nostro sogno è rendere Calec accessibile a tutti coloro che ne hanno bisogno”, ha affermato il dottor Jerome Ritz, responsabile della produzione cellulare presso il Dana-Farber Cancer Institute. “Ma per arrivarci, serviranno nuovi studi clinici, su scala più ampia, per confermare questi risultati e ottenere l’approvazione definitiva”.
Se confermata, questa terapia potrebbe restituire la vista a migliaia di persone in tutto il mondo. Un traguardo impensabile fino a pochi anni fa, e oggi sempre più vicino alla realtà.