Una delle forme più aggressive di leucemia potrebbe essere trattata senza ricorrere alla chemioterapia. È quanto emerge dai risultati finali di uno studio internazionale coordinato dall’Ospedale Bambino Gesù di Roma e presentato al congresso dell’European Hematology Association (EHA) di Stoccolma, che apre la strada a un possibile cambiamento nello standard di cura per la leucemia promielocitica acuta (LPA).
Leucemia promielocitica acuta, di che cosa si tratta
La leucemia promielocitica acuta è una rara variante della leucemia mieloide acuta, caratterizzata da una rapida evoluzione clinica. In assenza di una diagnosi e di un trattamento tempestivi può provocare gravi complicanze emorragiche, ma negli ultimi anni i progressi della ricerca hanno trasformato quella che un tempo era considerata una delle forme più pericolose di leucemia in una malattia oggi altamente curabile.
Lo studio ha coinvolto 114 bambini e adolescenti provenienti da cinque Paesi europei, tutti con una nuova diagnosi di leucemia promielocitica acuta. I pazienti sono stati trattati con una combinazione di acido all-trans-retinoico (ATRA) e triossido di arsenico, senza l’impiego della chemioterapia. Circa un terzo dei partecipanti era classificato come ad alto rischio.
Risultati sulle cure particolarmente positivi
I risultati sono particolarmente incoraggianti: a due anni dall’inizio delle cure, la sopravvivenza complessiva supera il 97% nei pazienti ad alto rischio e raggiunge il 100% negli altri casi. Durante lo studio è stato registrato un solo decesso, avvenuto nella fase iniziale della terapia a causa di un’emorragia cerebrale, una delle complicanze più temibili della malattia.
Oltre all’elevata efficacia, il nuovo approccio offre vantaggi significativi anche sul piano della qualità della vita. L’assenza della chemioterapia riduce infatti gli effetti collaterali più comuni, come la caduta dei capelli, e in molti casi permette di limitare i ricoveri ospedalieri e le terapie aggiuntive.
Secondo i ricercatori, si tratta del primo protocollo completamente privo di chemioterapia a dimostrare risultati così positivi in uno studio multicentrico internazionale. Se i dati verranno confermati dalla pubblicazione scientifica e recepiti dalle linee guida, questa strategia potrebbe diventare il nuovo trattamento di riferimento per i pazienti affetti da leucemia promielocitica acuta, sostituendo progressivamente gli schemi terapeutici che ancora prevedono l’utilizzo di farmaci chemioterapici.