Gli 11 studi che potrebbero cambiare la medicina nel 2024

Un 2024 importante per la medicina

Dall’assistenza immediata ai pazienti in sala d’urgenza, alle diagnosi tempestive dei tumori polmonari, dalla ricerca di vaccini per situazioni di emergenza come l’HIV e la malaria, fino alle applicazioni dell’editing genetico nel melanoma e al trattamento della salute mentale dei bambini più giovani. Per intraprendere il cammino verso il futuro della medicina, non è sufficiente seguire una sola strada. Come consuetudine alla conclusione dell’anno, la prestigiosa rivista Nature Medicine focalizza i riflettori sulle 11 sperimentazioni già promettenti, che potrebbero proiettare un futuro sanitario sempre più all’avanguardia nel 2024.

Gli 11 studi che cambieranno la medicina nel 2024 secondo Nature

1. L’intelligenza artificiale per la diagnosi precoce del cancro al polmone – Lo studio randomizzato controllato in corso su 150mila pazienti in sei ospedali del Regno Unito ha l’obiettivo di verificare se l’AI applicata alle radiografie al torace appena eseguite accorcia il tempo per una Tc e il tempo per la diagnosi.
2. Terapia con app per la depressione perinatale – Un team guidato dall’Università di Liverpool ha sviluppato un’app che consente a una peer (ovvero una donna della stessa comunità senza esperienza precedente nella fornitura di assistenza sanitaria) di fornire un intervento basato sulla terapia cognitiva a donne nel secondo o terzo trimestre di gravidanza con depressione maggiore. L’idea nasce dal bisogno di un’assistenza sanitaria mentale adeguata ed efficace, carente in molte zone del mondo e in maggior misura nei paesi a basso e medio reddito dove mancano professionisti formati.
3. Cellule staminali per la malattia di Parkinson – Con il trial STEM-PD i ricercatori proveranno a trapiantare neuroni dopaminergici derivati da cellule staminali embrionali umane nel cervello di pazienti tra i 50 e 75 anni con malattia di Parkinson moderata.
4. Screening TC per il cancro del polmone – Lo studio 4-IN THE LUNG RUN verificherà se lo screening ogni 2 anni è altrettanto efficace nel prevenire le morti per cancro rispetto ai test annuali in coloro che non presentano anomalie al loro primo esame.
5. Vaccino a cellule T per l’HIV – la società californiana Vir Biotechnology ha messo a punto VIR-1388, un vaccino per la prevenzione dell’infezione da Hiv. La sua efficacia sarà testata nel 2024 in un trial di fase 1, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e multicentrico. Saranno arruolati adulti di età compresa tra 18 e 55 anni, in buona salute generale e senza Hiv, che riceveranno uno dei tre livelli di dose di VIR-1388 o un placebo.
6. Efficacia a lungo termine del vaccino contro la malaria R21 – studio multicentrico randomizzato, controllato e di fase 3 del vaccino R21/Matrix-M contro la malaria clinica nei bambini africani.
7. ADC per metastasi cerebrali – DESTINY-Breast12 è uno studio internazionale multicentrico in aperto che valuta l’efficacia e la sicurezza di trastuzumab deruxtecan (Enhertu), un coniugato anticorpo-farmaco (Adc) che mira HER2, in partecipanti con o senza metastasi cerebrali.
8. Modello di intervento per la salute mentale infantile – Sperimentazione in ambito di salute mentale, la Best Services Trial, indagherà sull’efficacia e sulla convenienza di un modello di intervento per la salute mentale infantile rispetto ai servizi sociali standard per bambini da 0 a 5 anni in affidamento a Glasgow e Londra.
9. Modifica di base per l’ipercolesterolemia – Lo studio Heart-1 testerà l’efficacia di VERVE-101. Una terapia avanzata basata sull’editing delle basi in vivo, che in un’unica somministrazione mira a inattivare il gene PCSK9 nel fegato per ridurre in modo duraturo il colesterolo Ldl (chiamato comunemente “colesterolo cattivo”), causa dell’ipercolesterolemia familiare eterozigote.
10. Immunoterapia per il melanoma – Lo standard attuale per il melanoma in stadio III resecabile è la terapia adiuvante anti-PD-1, che migliora la sopravvivenza senza recidive, ma una considerevole proporzione di pazienti ha una ricaduta negli anni successivi alla dissezione terapeutica dei linfonodi, e finora non è stato trovato alcun beneficio nella sopravvivenza complessiva. Lo studio NADINA di fase 3 internazionale, in aperto, a due bracci, randomizzato, che include 420 pazienti in Australia, Europa e negli Stati Uniti con melanoma cutaneo in stadio III o melanoma primario sconosciuto, nel 2024 confronterà l’efficacia dell’ipilimumab più nivolumab in neoadiuvante con quella del nivolumab in adiuvante nel melanoma macroscopico in stadio III.
11. Apprendimento automatico per il triage dei pazienti – Ancora l’AI per identificare quali pazienti nel reparto di pronto soccorso sono a rischio elevato o basso poco dopo l’ammissione. La premessa parte da uno studio retrospettivo condotto presso il Centro Medico dell’Università di Maastricht, dove è stato introdotto un nuovo punteggio di rischio clinico, il RISKINDEX. Questo utilizzava un modello di intelligenza artificiale per prevedere la mortalità a 31 giorni dei pazienti che cercavano trattamento in un pronto soccorso. Il RISKINDEX ha superato gli specialisti in medicina interna, ma resta sconosciuto in che misura abbiano un valore benefico quando implementati nella pratica clinica. Nel 2024 lo studio clinico pilota MARS-ED, prospettico, multicentrico, randomizzato, in aperto, di non inferiorità, determinerà l’accuratezza diagnostica, i cambiamenti di politica e l’impatto clinico del RISKINDEX per condurre uno studio clinico randomizzato su larga scala e multicentrico. Il reclutamento per lo studio è a metà strada e i primi risultati dovrebbero arrivare nel 2024.