Una terapia genica pensata per “ringiovanire” le cellule e favorire la rigenerazione dei tessuti danneggiati. È questo l’obiettivo del primo trial clinico sull’uomo avviato negli Stati Uniti dalla società biotech Life Biosciences di Boston, che ha trattato il primo paziente affetto da glaucoma.
Terapia genica anti-età, la sperimentazione pubblicata sulla rivista Nature
La sperimentazione, riportata dalla rivista Nature, punta a contrastare i danni provocati dalla malattia attraverso l’attivazione di tre geni capaci di stimolare la rigenerazione dei neuroni del nervo ottico, la struttura che collega l’occhio al cervello e che viene progressivamente compromessa nei pazienti colpiti da glaucoma.
Si tratta del primo dei dodici interventi previsti nello studio clinico. In una fase successiva, l’azienda intende estendere la ricerca anche ai pazienti affetti da neuropatia ottica ischemica anteriore non arteritica (Naion), una patologia che può causare una grave perdita della vista a causa del danneggiamento del nervo ottico.
L’obiettivo è far recuperare alle cellule alcune caratteristiche giovanili
Alla base del progetto c’è il concetto di “riprogrammazione cellulare parziale”. L’obiettivo non è riportare le cellule a uno stato completamente embrionale, ma far recuperare loro alcune caratteristiche tipiche delle cellule giovani, mantenendo però identità e funzioni originarie. Per questo motivo i ricercatori utilizzano tre dei quattro geni normalmente impiegati nei processi di riprogrammazione cellulare.
I geni vengono trasferiti all’interno delle cellule grazie a un vettore virale già ampiamente utilizzato nelle terapie geniche. Il sistema è stato inoltre dotato di un importante meccanismo di sicurezza: l’attivazione dei geni dipende dall’assunzione di doxiciclina, un antibiotico che funge da interruttore biologico. In caso di sospensione del farmaco, i geni vengono automaticamente disattivati.
“Questa strategia ci garantisce un elevato livello di controllo, consentendoci di accendere e spegnere i geni quando necessario e di evitare che restino attivi più a lungo del dovuto”, ha spiegato Sharon Rosenzweig-Lipson, responsabile scientifica di Life Biosciences.
La ricerca è ancora nelle fasi iniziali
L’azienda sottolinea comunque che la ricerca è ancora nelle fasi iniziali e procede con estrema cautela. “Stiamo affrontando una malattia legata all’invecchiamento alla volta. Al momento non stiamo lavorando a un ringiovanimento dell’intero organismo. È un traguardo che speriamo di raggiungere in futuro, ma non siamo ancora a quel punto”, ha aggiunto Rosenzweig-Lipson.
Il trial rappresenta comunque un passaggio significativo nel campo della medicina rigenerativa e della terapia genica, settori che negli ultimi anni stanno aprendo nuove prospettive per il trattamento delle patologie associate all’invecchiamento.